成長ホルモン治療はどのくらいの期間続ける？保険診療の続け方の基準と見直し

成長ホルモン治療は、何年くらい続けるもの？

成長ホルモン治療は、骨の端にある骨端線が開いていて、骨が伸びる力が残っている間に行う治療です。そのため、治療期間は「何年」と最初に決まるのではなく、始めた年齢と、骨端線が閉じていく時期との間の長さで決まってきます。幼いころに始めた子と、思春期に近づいてから始めた子では、同じ病気でも期間がまったく違います。

続けている間は、1年ごとの伸びや骨年齢を確かめ、効果が十分に得られているかを見直します。治療を終える目安となる伸びや骨年齢の考え方は、「成長ホルモン治療は何歳まで？」の記事で説明しています。この記事では、保険診療で治療を「続けるかどうか」をどう判定するかを中心に取り上げます。

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保険診療では、続けるかどうかをどう判定する？

国内で承認されている成長ホルモン製剤の添付文書には、病気ごとに「治療継続基準」が定められているものがあります。ターナー症候群、軟骨異栄養症、SGA性低身長症、ヌーナン症候群では、1年ごとに次のいずれかを満たしているかを判定し、満たしたときに治療を続けるとされています。

• 1年間の伸び（成長速度）が4cm以上
• 治療中1年間の伸びが、治療を始める前の1年間の伸びより1cm以上大きい
• 治療2年目の1年間の伸びが2cm以上、3年目以降は1cm以上

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基準を満たさないときや、中止が決まっているときは？

下の表は、添付文書に書かれた、病気ごとに治療を中止するとされている場合をまとめたものです。製剤によって承認されている病気が違い、記載も改訂されることがあるため、実際の判定は主治医が使っている製剤の添付文書と最新の指針にもとづいて行います。

SGA性低身長症やヌーナン症候群では、効果が不十分なときに量を増やすことがあり、増やすかどうかは身長のSDスコアの変化や低身長の程度などから総合的に判断するとされています。続けるか、量を変えるか、やめるかは、1年分の記録をもとに主治医と話し合って決めます。

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成長ホルモン分泌不全性低身長症では、どう見直す？

成長ホルモン分泌不全性低身長症では、添付文書に上のような1年ごとの継続基準の表は示されておらず、国の研究班の手引きにもとづいて診断された子に使うこととされています。治療の進め方は、日本内分泌学会などがまとめた診療ガイドライン（2023年版）の治療の手引きが参考にされます。

この手引きでは、副作用を早く見つけるために3〜6か月ごとに血液検査、尿検査、甲状腺の検査を行い、診察のたびに身長、体重、二次性徴の有無を確かめるとしています。骨年齢は、思春期の前は1年に1回、思春期に入ったら半年に1回測るとされています。お薬の量は体重に合わせて調整していきます。

日本小児内分泌学会は、1年の伸びが1cm未満になったときや骨端線が閉じたときを治療をやめる基準とし、2cm未満になったときはやめることを積極的に検討する基準として示しています。

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2024年3月までの医療費助成の基準とは、何が違う？

小児慢性特定疾病の医療費助成には、以前は成長ホルモン治療だけの独自の基準がありました。たとえば成長ホルモン分泌不全性低身長症では、治療1年目は1年の伸びが6.0cm以上、または治療前より2.0cm以上大きいこと、2年目以降は3.0cm以上であることが続けるための基準でした。男子156.4cm、女子145.4cmに達したら助成が終わる基準もありました。

2024年4月からは、この独自の基準がなくなり、助成での扱いは保険診療の適用基準と同じになりました。以前の基準で「助成が終わる」と説明を受けたことがある場合も、今の扱いは主治医と自治体の窓口に確認してください。制度の全体像は「小児慢性特定疾病の医療費助成とは？」の記事で説明しています。

成長科学協会は、以前は医師からの報告書をもとに治療の継続も含めた適応判定を行っていましたが、2024年4月からは、軟骨異栄養症を除いて原則として判定を終えたとしています。

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伸びが思ったより小さいときは、何を確かめる？

1年の伸びが期待より小さいときは、すぐに「効かない」と決めず、原因を確かめます。測り方や測った時期の違いで、伸びが小さく見えることもあります。

添付文書には、治療中に甲状腺の働きが落ちて、治療の効果が下がることがあると書かれています。定期的な甲状腺の検査は、この変化に気づくためにも行われます。

注射を打ち忘れた日が多くなっていないかも、大切な確認点です。ニュージーランドで治療中の子ども177人を調べた研究（2011年）では、打ち忘れが多い子は伸びが小さい傾向があり、研究者は、効果が十分でないときは打ち忘れの可能性も考えるべきだとしています。打ち忘れがあっても責められることではないので、正直に伝えましょう。くわしくは「成長ホルモン注射を打ち忘れたら」の記事で説明しています。

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小児期の治療が終わるときは、どうなる？

診療ガイドラインの手引きでは、成長ホルモン分泌不全症の子どもは、身長の伸びがほぼ終わった時点（1年の伸びが1cm以下、または骨端線が閉じた時点）か、それに近づいた時点で、大人になっても治療を続ける必要があるかを、なるべく早く再評価するとしています。再評価のときは、治療を1か月以上休んでから調べるとされています。

同じ手引きはっきりした原因のない成長ホルモン分泌不全症の多くでは、この時期に分泌が回復することがあるとしています。一方で、大人になっても重い分泌不全が続く場合は、成人成長ホルモン分泌不全症として治療を続けることがあります。添付文書でも、小児期に診断された人が大人になって治療を受ける前には、分泌刺激試験をもう一度行うこととされています。

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自由診療で治療を受けている場合は？

原因となる病気が見つからない低身長への成長ホルモンの使用は、国内で承認された効能・効果に含まれていない適応外使用です。この記事で紹介した保険診療の継続基準は、承認された病気のためのもので、適応外使用にそのまま当てはまるものではありません。

自由診療で治療を受けている場合も、どのような記録をもとに、どのくらいの間隔で続けるかどうかを見直すのかを、担当の医師に確認しておきましょう。費用やリスクを含めた考え方は「自由診療の成長ホルモン治療とは？」の記事で説明しています。ノビケアでも、治療は年単位になることが多く、続けるかどうかを定期的に判断しています。

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成長ホルモン治療を続ける期間についてよくある質問

Q. 治療を始める前に、何年かかるかを教えてもらえますか？

A. 年齢や骨年齢、思春期の時期から大まかな見通しは立てられますが、1年ごとの効果を見て見直すため、期間は途中で変わることがあります。

Q. 継続基準を満たさなかったら、すぐにやめるのですか？

A. 保険診療では、添付文書の基準にもとづいて主治医が判断します。測り方の誤差やほかの原因がないかも含めて、記録をもとに説明を受けましょう。

Q. 治療を休んでいた期間があっても、続けられますか？

A. 休んだ期間の長さや理由によって判断が変わります。自己判断で再開せず、主治医に相談してください。

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まとめ

成長ホルモン治療の期間は、始めた年齢と骨端線が閉じるまでの時間で決まり、保険診療では1年ごとに伸びを判定して続けるかどうかを決める病気があります。治療中は伸びや検査の結果を定期的に確かめ、終わる時期には大人になってからの治療の要否も見直します。続け方に迷ったときは、記録を持って主治医に相談しましょう。

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